近日，正大天晴1類新藥羅伐昔替尼片（Rovadicitinib，TQ05105）納入突破性療法，用于慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）的治療。羅伐昔替尼為全球首個進入臨床階段的JAK/ROCK雙重小分子抑制劑。目前，其用于治療中高危骨髓纖維化（MF）在國內處于上市審評階段；慢性移植物抗宿主病的治療在國內處于Ⅲ 期臨床研究階段，在美國已獲準開展II期臨床。

羅伐昔替尼片是公司自主研發(fā)的一款首創(chuàng)新藥（first-in-class），在治療慢性移植物抗宿主病、骨髓纖維化、急性移植物抗宿主?。╝GVHD）、噬血細胞綜合征等疾病中展現出廣闊的治療潛力。

異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）是治療惡性血液系統疾病的一種有效方式，而慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）是allo-HSCT的主要并發(fā)癥之一，發(fā)生率可達 30%-70%^[1]。研究表明，JAK/STAT以及ROCK2信號通路在cGVHD的發(fā)生發(fā)展中發(fā)揮著重要的作用。

羅伐昔替尼是一類新型、口服的JAK/ROCK抑制劑，能夠抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT通路的持續(xù)異?；罨瑫r抑制ROCK2減輕STAT3的磷酸化，進而重建免疫平衡。

羅伐昔替尼的Ib/IIa期臨床結果已發(fā)表于國際血液學領域頂級期刊《Blood》：該研究共納入44例中度或重度糖皮質激素難治性或依賴性cGVHD患者，未出現劑量限制性毒性，且未發(fā)生與羅伐昔替尼相關導致停藥的不良事件。最佳總體緩解率（BOR）為86.4%， 12個月無失敗生存率（FFS）為85.2%，88.6%的受試者降低了對糖皮質激素劑量的需求，59.1%的受試者cGVHD相關癥狀得到改善^[2]。目前，羅伐昔替尼用于治療中重度cGVHD的Ⅲ期臨床試驗正在招募受試者。

此外，在中高危骨髓纖維化（MF）領域，羅伐昔替尼片上市申請于2024年7月獲CDE受理，目前處于上市審評階段。2024年美國血液學會（ASH）大會首次公布其在蘆可替尼經治骨髓纖維化人群的研究數據。數據顯示，2022年8月至2023年9月，研究共納入9例受試者。主要終點第24周時脾體積減少≥35%（SVR35）率為25%，治療期間最佳SVR35率為75%^[3]。

在急性移植物抗宿主?。╝GVHD）領域，根據 2025年歐洲血液學（EHA）大會公開的Ib期臨床試驗數據：對于激素耐藥的aGVHD患者，28天總體緩解率達84%，腸道緩解率高達80%；38.5%的aGVHD患者在56天內完全停止使用糖皮質激素，1年生存率高達92.3%^[4]。

正大天晴將始終秉持創(chuàng)新驅動發(fā)展，加速羅伐昔替尼的全球臨床開發(fā)，并持續(xù)投入腫瘤免疫治療研發(fā)，以期為全球患者帶來更優(yōu)治療方案。

參考文獻：

[1]  胥書惠,滿艷,趙進蓮,等.慢性移植物抗宿主病的發(fā)病機制和治療前景[J].中國實驗血液學雜志,2024,32(02):647-652.

[2] Zhao YM, Luo Y, Shi JM, Wang SQ, Wang CK, Jiang EL, Liang C, Zhu XY, Zhang XJ, Meng FK, Jin H, Zhao YQ, Yu J, Lai XY, Liu LZ, Fu HR, Ye YS, Zhang CX, Wang T, Tu LF, Wang XQ, Huang H. A first-in-class JAK/ROCK inhibitor, rovadicitinib, for glucocorticoid-refractory or -dependent chronic GVHD. Blood. 2025 Jun 12;145(24):2857-2872.

[3] Chang CK, Zhang M, Gao SJ, et al. Rovadicitinib in Patients with Myelofibrosis Who Were Refractory or Relapsed or Intolerant to Ruxolitinib: A Single Arm, Multicenter, Open-Label, Phase Ib Study. Blood. 2024; 144(Supplement 1): 484. doi:10.1182/blood-2024-203242.

[4] Zhao YM. JAK/ROCK Inhibition with Rovadicitinib Suppresses Murine and Human Acute Graft-Versus-Host Disease: The Results of Preclinical and Phase 1B Study. EHA 2025.

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